KAIST 연구팀, 암세포 골라 유전자 교정 치료하는 신약 개발
- 24-04-08
국내 연구진이 암세포만 골라 유전자 교정 치료하는 신약 개발에 성공했다.
한국과학기술원(KAIST)은 생명과학과 정현정 교수 연구팀이 크리스퍼 기반 표적 치료제로 항체를 이용한 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 항암 신약을 개발했다고 8일 밝혔다.
이 신약은 암세포 선택적 유전자 교정 및 항암 효능을 보였다.
크리스퍼 단백질은 분자량이 커서 전달체에 탑재가 힘들고 전달체의 세포 독성 문제 및 낮은 표적 세포로의 전달에 있어 어려움이 있다.
이에 연구팀은 기존 비 바이러스성 전달체의 문제 해결 및 표적 세포로의 전달을 위해 개량한 크리스퍼 단백질을 난소암을 표적할 수 있는 항체와 결합함으로써 표적 치료제를 위한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체를 개발했다.
암세포 표면은 종양 항원으로 알려진 항원이 존재한다. 몇몇 종양 항원은 표적이 돼 진단 및 임상시험에 이용되고 있다.
연구팀은 개발한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체가 종양 항원을 표적해 난소암세포 및 동물모델에서 암세포 특이적으로 세포 내 전달이 가능하고 세포주기를 관장하는 PLK1(세포 분열을 조절하는 인산화효소로, 암세포 분열과 관련이 깊다고 알려져 있음) 유전자 교정을 통해 높은 항암효과가 나타남을 확인했다.
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| KAIST 생명과학과 정현정 교수. /뉴스1 |
정현정 교수는 “이번 연구는 처음으로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합해 효과적으로 암세포 특이적 전달 및 항암 효능을 보였다는 점에서 의의가 있다"며 "연구 결과를 기반으로 향후 생체 내 전신 투여를 통한 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술로 기대하고 있다"고 말했다.
KAIST 생명과학과 석박사통합과정 양승주 학생이 제1저자로 참여한 이번 연구는 과학기술정보통신부와 한국연구재단 및 보건복지부의 지원을 통해 이뤄졌다.
연구 성과는 국제학술지 `어드밴스드 사이언스' 온라인에 지난달 29일 게재됐다.
기사제공=뉴스1(시애틀N 제휴사)
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