표준요법 대비 출혈빈도 92%↓…몇 달내 규제기관에 서류접수
같은 기전 노보노디스크 '콘시주맙'은 FDA 문턱서 보완요구

미국 화이자가 자사 혈우병 치료제 신약후보 '마스타시맙' 임상3상에서 긍정적인 결과를 얻었다. 마스타시맙은 혈우병 A형과 B형 환자 모두에게 적용할 수 있다.

화이자는 30일(현지시간) 마스타시맙을 평가하는 임상3상(BASIS)에서 통계적으로, 임상적으로 유의미한 효과를 입증해 주요 효능평가 기준을 충족했다고 밝혔다.

혈우병은 유전자 변이로 혈액 내 응고인자가 선천적으로 부족해 발생하는 출혈성 희귀질환이다. 정기적으로 결핍된 응고인자를 주사맞아야 한다. 하지만 일부 A형 혈우병 환자에서는 체내에서 필요한 인자를 억제하는 때도 있어 대체 요법을 받기 어려운 경우도 있다.

마스타시맙은 혈액응고 제8인자(FVIII) 또는 제9인자(FIX) 항체가 없는 A형 또는 B형 혈우병 환자를 위한 예방·치료제다. 주 1회 주사로 혈액응고 인자를 대체하는 것이 아닌 응고 저해 기능을 낮추는 조직인자 경로 억제인자(TFPI)에 있는 쿠니츠-2(Kunitz-2) 도메인을 표적으로 한다.

임상3상에서 화이자 측은 제8인자 또는 9인자 항체가 없는 중증 A형 또는 B형 혈우병 환자 116명을 대상으로 한 6개월간 표준치료를 진행한 뒤 12개월 동안 마스타시맙으로 치료했다. 분석 결과, 마스타시맙은 표준 치료법 대비 환자 출혈을 92% 줄였다. 또 치료의 임상적인 척도인 연간출혈률(ARB)는 35% 감소했다.

주요 안전성 결과는 임상1·2상과 일치했고 내약성도 양호했다.

화이자는 몇 달 안으로 규제기관에 서류를 제출할 계획이다. 전체 임상3상 결과는 오는 2024년 말에 나올 예정이다.

화이자는 마스타시맙 외에도 지난 2022년 12월 B형 중증 혈우병 남성 환자를 위한 유전자치료제 '피다나코진 엘라파보벡' 임상3상(BENEGENE-2) 연구에서 긍정적인 결과를 공개했다. 같은 해 9월에는 그동안 중단됐던 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 유전자치료제 '지록토코진 피텔파보벡' 임상3상도 재개했다.

한편, 화이자에 앞서 A형 또는 B형 혈우병 환자를 위한 치료제 후보 '콘시주맙'을 개발하던 노보노디스크는 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '보완 요구서한'(CRL)을 받았다. 콘시주맙 또한 마스타시맙처럼 TFPI의 쿠니츠-2 도메인을 표적으로 한 항체치료제이다.

서한에서 FDA는 노보노디스크 측에 환자 투약 및 모니터링 그리고 제조공정에 대한 추가 정보를 요청한 것으로 알려졌다. 콘시주맙은 지난 2020년에도 임상시험 중 참가자 일부에서 혈전문제가 발생하면서 임상시험을 중단했었다.

기사제공=뉴스1(시애틀N 제휴사)