루게릭 신약후보, 임상서 또 고배…아펠리스, 임상2상 실패
- 23-05-26
안질환 신약 '시포프레' ALS로 적응증 확대 실패…주요 효능평가 기준 미달
최근 ALS관련 신약개발 잇달아 실패…승인돼도 근본적 치료 어려워
미국 아펠리스 파마슈티컬스가 개발하고 있던 근위축성측색경화증(ALS·루게릭병) 치료제 연구를 중단한다. 임상시험에서 주요 효능평가 기준을 충족하지 못했기 때문이다.
아펠리스는 지난 25일(현지시간) ALS 치료를 위한 '페그세타코플란' 임상2상(MERIDIAN) 연구가 기준을 충족하지 못했다고 발표했다. 아펠리스는 지난 2020년부터 스웨덴 제약사 소비와 함께 ALS 치료제 개발을 연구 중이었다.
시포프레는 보체인자 C3 억제제다. 면역반응 중 일부인 보체 시스템의 활성화를 차단해 건강한 세포와 조직을 공격하는 것을 막아 병의 진행을 늦춘다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2021년 5월 발작성야간혈색소뇨증(PHN)이라는 희귀혈액질환 치료제 '엠파벨리'로, 지난 2월에는 희귀안질환인 지도형위축증(GA) 치료제로 승인받은 약물이다.
성인 ALS 환자 250명을 대상으로 위약과 페그세타코플란을 비교한 임상시험에서 페그세타코플란은 주요 효능평가 기준인 'CAFS'(기능 및 생존 복합 평가)뿐 아니라 환자의 전반적인 기능, 생존, 폐기능, 근력 등을 평가한 2차 효능평가 기준도 충족하지 못했다.
약물 투여 52주차까지 관찰한 결과, 페그세타코플란은 위약에 비해 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다. 임상시험 독립적데이터모니터링위원회(IDMC)는 이미 지난 4월에 아펠리스에 임상시험을 중단할 것을 권고했다.
루게릭병으로도 불리는 ALS는 운동세포가 소실돼 근력 저하가 발생하는 신경계 질환이다. 사지 위축으로 시작해 결국 호흡기 근육까지 마비돼 사망에 이른다. 정확한 발병 원인이 밝혀지지 않았고 진단 후 평균 생존기간이 3년 정도에 불과하다.
사노피의 '리루텍'(성분 릴루졸)이나 미쓰비시다나베에서 '라디컷'(성분 에다라본) 등이 출시됐지만 아직 근본적인 치료가 안 돼 미충족 수요가 높다. 지난 몇 년 사이에 바이오젠, 사이토키네틱스, 알렉시온 파마수티컬, 바이오헤븐 파마수티컬, 웨이브라이프사이언스 등이 모두 ALS 치료제 개발에 실패했다.
웨이브라이프사이언스는 지난 24일 자사 안티센스 올리고뉴클레오타이드 후보물질 'WVE-004'가 임상1b·2a상 시험에서 임상적인 이점을 보이지 못했다며 향후 파이프라인에서 WVE-004를 폐기한다고 밝혔다.
2022년 9월에는 FDA가 아밀릭스 파마수티컬의 ASL치료제 '렐리브리오'(성분 타우루르소디올·페닐부티르산나트륨)와 지난 4월 특정 유전적 돌연변이를 가진 ALS환자를 위한 바이오젠의 '퀄소디'(성분 토퍼센)을 승인했지만, 이 또한 근본적인 치료가 아닌 환자가 악화되는 것을 늦추는 약물이다.
아펠리스의 경우 이번 임상시험 결과를 분석해 향후 학회에서 발표할 계획이다.
제프리 에이셀 아펠리스 최고개발책임자(CDO)는 이날 성명에서 "이번 연구에서 생성된 데이터가 향후 ALS 연구개발을 지원할것" 이라고 밝혔다.
기사제공=뉴스1(시애틀N 제휴사)
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