루게릭 신약후보, 임상서 또 고배…아펠리스, 임상2상 실패
- 23-05-26
안질환 신약 '시포프레' ALS로 적응증 확대 실패…주요 효능평가 기준 미달
최근 ALS관련 신약개발 잇달아 실패…승인돼도 근본적 치료 어려워
미국 아펠리스 파마슈티컬스가 개발하고 있던 근위축성측색경화증(ALS·루게릭병) 치료제 연구를 중단한다. 임상시험에서 주요 효능평가 기준을 충족하지 못했기 때문이다.
아펠리스는 지난 25일(현지시간) ALS 치료를 위한 '페그세타코플란' 임상2상(MERIDIAN) 연구가 기준을 충족하지 못했다고 발표했다. 아펠리스는 지난 2020년부터 스웨덴 제약사 소비와 함께 ALS 치료제 개발을 연구 중이었다.
시포프레는 보체인자 C3 억제제다. 면역반응 중 일부인 보체 시스템의 활성화를 차단해 건강한 세포와 조직을 공격하는 것을 막아 병의 진행을 늦춘다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2021년 5월 발작성야간혈색소뇨증(PHN)이라는 희귀혈액질환 치료제 '엠파벨리'로, 지난 2월에는 희귀안질환인 지도형위축증(GA) 치료제로 승인받은 약물이다.
성인 ALS 환자 250명을 대상으로 위약과 페그세타코플란을 비교한 임상시험에서 페그세타코플란은 주요 효능평가 기준인 'CAFS'(기능 및 생존 복합 평가)뿐 아니라 환자의 전반적인 기능, 생존, 폐기능, 근력 등을 평가한 2차 효능평가 기준도 충족하지 못했다.
약물 투여 52주차까지 관찰한 결과, 페그세타코플란은 위약에 비해 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다. 임상시험 독립적데이터모니터링위원회(IDMC)는 이미 지난 4월에 아펠리스에 임상시험을 중단할 것을 권고했다.
루게릭병으로도 불리는 ALS는 운동세포가 소실돼 근력 저하가 발생하는 신경계 질환이다. 사지 위축으로 시작해 결국 호흡기 근육까지 마비돼 사망에 이른다. 정확한 발병 원인이 밝혀지지 않았고 진단 후 평균 생존기간이 3년 정도에 불과하다.
사노피의 '리루텍'(성분 릴루졸)이나 미쓰비시다나베에서 '라디컷'(성분 에다라본) 등이 출시됐지만 아직 근본적인 치료가 안 돼 미충족 수요가 높다. 지난 몇 년 사이에 바이오젠, 사이토키네틱스, 알렉시온 파마수티컬, 바이오헤븐 파마수티컬, 웨이브라이프사이언스 등이 모두 ALS 치료제 개발에 실패했다.
웨이브라이프사이언스는 지난 24일 자사 안티센스 올리고뉴클레오타이드 후보물질 'WVE-004'가 임상1b·2a상 시험에서 임상적인 이점을 보이지 못했다며 향후 파이프라인에서 WVE-004를 폐기한다고 밝혔다.
2022년 9월에는 FDA가 아밀릭스 파마수티컬의 ASL치료제 '렐리브리오'(성분 타우루르소디올·페닐부티르산나트륨)와 지난 4월 특정 유전적 돌연변이를 가진 ALS환자를 위한 바이오젠의 '퀄소디'(성분 토퍼센)을 승인했지만, 이 또한 근본적인 치료가 아닌 환자가 악화되는 것을 늦추는 약물이다.
아펠리스의 경우 이번 임상시험 결과를 분석해 향후 학회에서 발표할 계획이다.
제프리 에이셀 아펠리스 최고개발책임자(CDO)는 이날 성명에서 "이번 연구에서 생성된 데이터가 향후 ALS 연구개발을 지원할것" 이라고 밝혔다.
기사제공=뉴스1(시애틀N 제휴사)
등록된 댓글이 없습니다.
시애틀 뉴스/핫이슈
한인 뉴스
- “시애틀 한인 여러분, 유언장이나 상속 문제는 이렇게”
- 한인 꿈나무들 학예경연대회로 그림ㆍ글 실력 맘껏 발휘(+영상,화보)
- 페더럴웨이 통합한국학교도 장날행사로 여름방학들어가(+화보)
- 벨뷰통합한국학교 풍성하고 즐거운 종업식(+영상,화보)
- 시애틀통합한국학교 신나는 장날행사로 방학 들어가(+화보)
- U&T파이낸셜, 워싱턴주 한인여성부동산협회 세미나 성황
- 워싱턴주음악협회 올해 정기연주회 젊고 밝고 맑았다(+영상,화보)
- FWYSO 2만4,600여달러 장학기금 모았다
- [신앙과 생활-김 준 장로] 김철훈 목사 소고(小考-4)
- KORAFF 한인입양가족재단 한국문화축제 연다
- 타코마한국학교, 특별한 한국어 여름학교 캠프 연다
- KWA대한부인회 평생교육원 봄학기 수료식
- UW 한인 이수인교수 삼성호암상 받았다
- [하이킹 정보] 시애틀산우회 1일 토요정기산행
- [하이킹 정보] 워싱턴주 시애틀산악회 2박3일 캠핑
- [하이킹 정보] 워싱턴주 대한산악회 1일 토요산행
- <속보>아동성폭행 타코마 한인군인, 택시기사 살해혐의로도 기소돼
- 600명 ‘코리아 나이트’서 스트레스 확 날렸다(+영상,화보)
- K-SCAN 한인상공인 길잡이 역할 돋보인다
- [화보] 코리아나이트 신나고 재미있었다
- 벨뷰통합한국학교 전통혼례식 "참 멋있어요"(+영상,화보)
시애틀 뉴스
- 미국 항공사 요금반환법 제정엔 시애틀 고교 영향도 컸다
- 시애틀 역사풍물인 길거리 시계 ‘부활’한다
- 워싱턴주 경제 미국서 최고로 좋다
- MS, 스웨덴 AI·클라우드 인프라에 2년간 32억 달러 투자한다
- 긱하버 퍼레이드행사서 급발진해 5명 부상(+영상)
- 시애틀경전철 무임승차 단속 강화하니 "조심해야"
- 일부 페리 탑승대기 시간 길어졌다
- 오리건 해안 홍합채취 금지됐다
- 코스트코 핫도그 가격 '1.50달러' 안올린다
- 시애틀찾은 연방의무감 "고독은 전염병, 우리 모두 대처해야"
- 워싱턴주지사 출마한 퍼거슨장관 공직자 윤리위반 시비
- 워싱턴주 식당서 오늘부터 플라스틱용기 사용금지된다
- 워싱턴주 차나 주택 보험 왜이리 비싼가? "보험료 인상이유 밝혀라”
뉴스포커스
- "푸바오 몸무게 103kg", "대나무 먹방"…中, 학대 논란에 근황 연일 공개
- 검찰 "'김건희 공개소환 방침' 사실과 달라…조사 방식·시기 미정"
- 文, '김정숙 기내식 논란'에 "치졸한 시비…부끄럽지 않나"
- 의료계 소송 대리인, '국가 상대 1000억원 손배소' 제기
- 원구성 협상 또 결렬…여 "협치가 국회법" 야 "법정 시한은 7일"
- '광주청년드림주택' 허위광고에…전세사기 폭탄 떠안은 청년들
- 밀양 성폭행 세번째 가해자 신상공개…"결혼해 딸 낳고 명품 휘감았다"
- 초등생이 무단조퇴 막는 교감 뺨 때리고 "개XX"…母는 교사 폭행
- '복귀냐 사직이냐' 기로에 선 전공의…"안 돌아간다, 의료붕괴 서막"
- "법 앞에 예외 없다"는 이원석, 지휘부 바뀐 중앙지검…김건희 소환 언제?
- 저축은행, 부동산PF 대출 연체액 석달새 ‘급증’…“2분기 더 악화된다”
- "아직 탐사 단계인데"…대통령까지 나선 유전 테마株 '활활'
- 포항 석유 탐사 주도한 美 전문가 내일 방한…검증 결과 신뢰도 제고
- 국방부 조사본부, 재검토 보고서에 "임성근, 안전 의무 다 안 해" 적시
- 민주, '김정숙 기내식' 공세 되치기…"尹 술자리 비용도 공개하라"
- 5월 물가 2.7% 10개월來 최저…"할당관세 등 안정세 지속 총력"