희귀 유전자질환·심장 대사질환 등 최대 7개 프로그램 개발
모회사 '엘레베이트바이오' 시리즈D에 참여

당뇨와 비만 치료제 강자인 노보노디스크가 미국 라이프에디트 테라퓨틱스와 유전자편집 기술 라이선스 계약을 체결했다.

노보노디스크는 지난 24일(현지시간) 라이프에디트 테라퓨틱스와 희귀질환과 심장 대사질환 등 다중 표적을 대상으로 한 유전자편집 치료법을 발굴·개발하기 위해 협력관계를 구축한다고 밝혔다.

라이프에디트 테라퓨틱스는 지난 2월 미국 모더나와 파트너십 계약을 체결하면서 대중에 알려졌던 기업이다. 세포·유전자 치료제 개발 기업인 엘리베이트 바이오의 계열사다.

노보노디스크는 이날 라이프에디트가 보유한 정밀한 유전자편집 기술을 이용해 희귀질환과 심장대사질환 등 최대 7개 프로그램을 개발할 계획이라고 설명했다.

계약에 따라 노보노디스크는 미공개 규모의 선급금을 지급하며 개발 단계에 따라 첫 두 개 프로그램에 대해 각각 3억3500만달러(약 4618억원) 규모 마일스톤을 지급할 예정이다. 이후 나머지 5개 프로그램 개발에 들어가는 연구개발 비용은 노보노디스크가 모두 책임질 예정이다.

라이프에디트는 또 향후 개발된 제품이 상용화되면 순 매출에 대한 단계별 로열티도 받는다. 한 가지 프로그램에 대해선 전 세계 이익을 공유할 수 있는 선택권도 확보했다.

아울러 노보노디스크는 지난 24일 엘리베이트가 모금한 4억100만달러 규모 네 번째 대규모 투자(시리즈 D)에도 지분 투자 형식으로 참여했다.

글로벌의약품 시장조사기관 이벨류에이트파마는 노보노디스크가 최근 몇 차례 대규모 인수합병을 한 뒤, 다시 예전처럼 흥미로운 초기 기술 협력 파트너십을 체결했다고 평가했다.

노보노디스크는 지난 2019년에도 유전자치료제 개발 기업인 블루버드바이오와 혈우병 및 기타 유전질환 치료제 개발을 위해 파트너십을 체결했었다.

노보노디스크는 라이프에디트와 협력을 결정한 이유에 대해선 "정밀한 유전자편집 기술과 광범위하고 다양한 뉴클레아제 라이브러리"라고 설명했다.

라이프에디트가 보유한 유전자편집 기술은 시티딘(C), 아데닌(A) 같은 핵산(DNA) 내 특정 염기를 정확하게 편집할 수 있는 것으로 알려졌다. 이로인해 오프타깃을 방지하고 DNA 양쪽 가닥을 절단하지 않으면서 하나의 염기를 다른 염기로 전환해 희귀 유전질환을 치료할 수 있다.

오프타깃은 원하는 염색체 부위가 아닌 다른 부위를 편집하는 것으로 유전자 가위를 이용한 유전자편집 과정에서 발생하는 위험요인 중 하나다.

노보노디스크는 라이프에디트 기술을 활용해 모든 게놈 서열을 대상으로 생체 외(ex vivo)에서 유전자를 조작하고 생체 내(in vivo) 전달이 가능하다고 설명했다. 또 라이프에디트의 기술 플랫폼을 계속 강화하고 제3의 전략 파트너와 함께 새로운 치료법을 개발할 예정이라고 밝혔다.

다만 이벨류에이트는 이 기술에 대해 "아직 초기 단계임을 고려할 때 '어디서나 모든 편집'을 할 수 있다는 대담한 주장을 증명하기에는 갈 길이 멀다"고 평가했다.

로이터 통신 이날 양사 협업은 개발 초기 단계에서 이루어질 것으로 예상하며 "라이프에디트사의 플랫폼이 임상시험에서 적용할 준비가 됐는지 여부와 시기는 불확실하다"고 보도했다.

기사제공=뉴스1(시애틀N 제휴사)